Bayer AG anunció que BlueRock Therapeutics (BlueRock), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica y subsidiaria de propiedad absoluta de Bayer AG, administró con éxito la primera dosis de sus neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre pluripotentes, llamadas DA01, a un paciente con enfermedad de Parkinson en su estudio clínico de Fase 1 de etiqueta abierta.

Paralelamente, Asklepios BioPharmaceutical Inc. (AskBio), empresa de terapia génica con virus adenoasociado (AAV) de propiedad absoluta de Bayer, también tiene como objetivo proporcionar terapias avanzadas para la enfermedad de Parkinson, un programa de terapia génica. Este programa actualmente está reclutando y evaluando pacientes en un estudio clínico de Fase 1b en curso.

“El potencial de los candidatos clínicos de BlueRock y AskBio para tratar la enfermedad de Parkinson podría ser inmenso”, dijo Wolfram Carius, Head de Terapia Celular y Génica de Bayer. “Por primera vez, podría ser posible detener y revertir esta enfermedad degenerativa y realmente ayudar a los pacientes con su alta necesidad médica insatisfecha. Todavía estamos en las primeras fases de los ensayos clínicos, pero estamos apasionadamente comprometidos con el avance de la ciencia revolucionaria para mejorar drásticamente las vidas de los pacientes que han estado esperando durante demasiado tiempo por tratamientos innovadores”.

La enfermedad de Parkinson es el trastorno del movimiento neurodegenerativo más común y afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo. Es causada por daño de las células nerviosas en el cerebro, lo que lleva a niveles reducidos de dopamina (un neurotransmisor involucrado en procesos como la memoria o el movimiento). La enfermedad a menudo comienza con un temblor en una mano. Otros síntomas incluyen rigidez, calambres y discinesias (movimientos involuntarios, erráticos y retorcidos de la cara, brazos, piernas o tronco).

Los sustitutos de la dopamina, como la levodopa, se utilizan comúnmente para mitigar los síntomas de la enfermedad, pero su efecto disminuye a medida que la enfermedad progresa y actualmente no existe un tratamiento modificador de la enfermedad disponible. Al enfocar la enfermedad en su causa raíz, las terapias celulares y génicas tienen como objetivo ir más allá de los tratamientos sintomáticos.

Utilizando auténticas neuronas dopaminérgicas, BlueRock tiene como objetivo reinervar las regiones afectadas del cerebro humano y revertir el proceso degenerativo, restaurando potencialmente la función motora. El ensayo clínico de BlueRock inscribirá a diez pacientes en sitios en los Estados Unidos (EE. UU.) y Canadá. En este estudio, los pacientes se someten a un trasplante quirúrgico de las células productoras de dopamina en el putamen, una estructura cerebral profunda afectada por la enfermedad de Parkinson.

El objetivo principal del estudio de Fase 1 (NCT04802733) es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del trasplante de células DA01 un año después del trasplante. Los objetivos secundarios del estudio son evaluar la evidencia de la supervivencia de las células trasplantadas y los efectos motores en uno y dos años después del trasplante, evaluar la seguridad y tolerabilidad continuadas a los dos años y evaluar la viabilidad del trasplante.

El enfoque de AskBio consiste en un VAA que administra el gen del factor neurotrófico derivado de la línea celular glial humana (GDNF) a las neuronas dentro del putamen, lo que da como resultado la expresión y secreción de la proteína GDNF en las regiones del cerebro afectadas por la enfermedad de Parkinson. Los experimentos a largo plazo utilizando AAV-GDNF mostraron que la expresión sostenida de GDNF puede promover la regeneración de neuronas del mesencéfalo y una recuperación motora significativa en modelos de roedores y primates no humanos.

El estudio clínico de AskBio actualmente está reclutando y evaluando pacientes en la Fase 1b en los EE. UU. para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar. Se ha inscrito un total de 10 pacientes desde el inicio del estudio de Fase 1b (NCT04167540) en agosto de 2020.